Ionis Pharmaceuticals, Inc.IONS

Ionis Pharmaceuticals, Inc.（IONS）是 antisense 技术的主要开发者,致力于发现和开发新型药物。其广泛的临床和临床前管线针对多种疾病,重点关注心血管、代谢、神经和罕见疾病。2016 年,Ionis 和 Biogen 共同将治疗脊髓性肌萎缩症的药物 Spinraza 推向市场;2023 年,Biogen 推出了 ALS 药物 Qalsody。Ionis 通过其专注于心血管的子公司 Akcea 推出了另外两款药物,包括 2018 年治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的药物 Tegsedi 和 2019 年在欧洲推出的心脏病药物 Waylivra。2024 年,Ionis 和 AstraZeneca 推出了治疗多发性神经病变的药物 Wainua。2025 年,Ionis 实现了首批两款独立上市产品——Tryngolza(用于家族性乳糜微粒血症综合征 FCS)和 Dawnzera(用于遗传性血管性水肿 HAE)。

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