Alnylam Pharmaceuticals, Inc.ALNY

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（ALNY）是 RNA 干扰 (RNAi) 疗法研究领域的领导者。 RNAi 是细胞内自然发生的生物途径，用于序列特异性沉默和基因表达调节。 Alnylam 的商业 RNAi 治疗产品包括 Onpattro 和 Amvuttra（用于 hATTR 淀粉样变性）、Givlaari（用于急性肝卟啉症）和 Oxlumo（用于原发性高草酸尿症 1 型），均由 Alnylam 开发和商业化。另外，Leqvio（用于高胆固醇血症）和 Qfitlia（用于血友病 A 或 B）分别由 Alnylam 的合作伙伴诺华（Novartis）和赛诺菲（Sanofi）进行商业化。它还拥有多个跨不同治疗领域的临床项目，包括心脏代谢疾病、神经科学和血液学。

alnylam.com